01放疗基因编辑新平台AMArT纯化出近乎“完美”干细胞

6月8日，意大利圣拉斐尔特里松基因疗法研究所团队在《自然·生物技术》发表研究，开发出SMArT（人工转激活剂选择）平台。该平台能够富集经过CRISPR-Cas9精准编辑的人类造血干细胞至接近纯度，同时剔除在编辑过程中产生潜在有害基因组变异的细胞。在临床前模型中，经SMArT富集的编辑血液干细胞移植后成功定植并实现长期造血功能。该方法可适配多种基因编辑平台和疾病领域。

•信息来源：中国科技网（科技日报）/《自然·生物技术》

6月9日，美国Life Biosciences公司宣布启动全球首项细胞重编程基因疗法人体试验，已完成首位受试者治疗。该疗法通过病毒载体将3种重编程基因递送至视网膜神经节细胞，激活后可诱导衰老细胞恢复年轻状态，目标是治疗青光眼等视神经损伤疾病。试验采用可调控设计，患者服用多西环素时激活基因，停药后关闭，以控制安全性。该技术基于哈佛医学院David Sinclair团队2020年在《自然》发表的研究成果。

• 信息来源：国际科技创新中心（中国科学报）/ Life Biosciences

6月10日，美国南卡罗来纳医科大学研究团队在《分子治疗》杂志发表研究。团队对间充质干细胞进行基因改造，使其产生保护性蛋白α-1抗胰蛋白酶（AAT），改造后的AAT-MSC既能保护胰腺中残存的胰岛素分泌细胞，又能抑制过度活跃的免疫反应。小鼠模型测试显示，该疗法能显著逆转新发1型糖尿病。团队发现AAT-MSC并非简单压制免疫系统，而是主动将其重新编程——增加调节性T细胞、减少CD8杀伤性T细胞。一次输注效果可持续6个月至2年。

• 信息来源：人民网（科技日报）/《分子治疗》杂志

北京大学赵翔宇、黄晓军等团队在《信号转导与靶向治疗》（IF=53）发表研究，报道全球首个靶向LILRB4的STAR-T细胞疗法用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）的首次人体试验。LILRB4在单核细胞型AML癌细胞表面大量表达，在正常造血干细胞上几乎检测不到。研究团队构建了能同时识别LILRB4两个不同位点的“双表位STAR-T细胞”。在6名重度经治的复发/难治性AML患者中，最佳总体缓解率达50%，未发生严重神经毒性或3级以上细胞因子风暴。

• 信息来源：生物谷（iNature）/ Signal Transduction and Targeted Therapy

近日，解放军总医院第二医学中心（原301医院）正式启动“脐带间充质干细胞（艾米迈托赛注射液）输注改善衰老的有效性和安全性”多中心随机对照研究，计划纳入2000名50岁及以上受试者，系我国干细胞抗衰老领域首次大规模临床验证。研究使用的艾米迈托赛注射液是我国首款且目前唯一获批的干细胞药品，于2025年1月获NMPA附条件批准上市，最初获批适应症为aGVHD。

06中国科学院东莞材料所开发仿生“细胞贴片”，实现机械信号驱动干细胞重编程

6月9日，中国科学院东莞材料所张晔、胡训武团队在《ACS Nano》发表研究。团队设计了一种能够模拟细胞外基质功能的超分子“细胞贴片”，通过精准调控细胞表面整合素介导的机械信号传导，在无需外源生长因子、化学诱导剂或基因编辑的条件下，实现了间充质干细胞向神经元样细胞的高效重编程。该研究首次建立了“材料结构—整合素网络—细胞命运”之间的定量关联关系。

• 信息来源：中国科学院广州分院

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