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华隆生物 | 川粤携手生命接力 罕见病患儿获救治

发布时间:2021-11-30 14:05:30 点击:99 来源:

【摘要】:

近日,一份脐血远赴四川,用于救治3岁罕见病黏多糖贮积症患者小男孩睿睿(化名),这份宝贵的“救命血”突破疫情重重阻隔准时抵达四川省,为患者带去重生希望。粤川携手救治罕见病患儿得到了封面新闻、川观新闻及四川新闻网等主流媒体报道。

封面新闻:川粤携手生命接力 罕见病患儿获救治

11月19日上午,四川大学华西第二医院小儿血液肿瘤科的病房里,3岁的小男孩睿睿(化名)躺在床上,一袋鲜红色的脐带血造血干细胞缓缓输入到他的体内,为他治疗十分罕见的黏多糖贮积症Ⅱ型。

来自广东的脐带血造血干细胞

在成都疫情防控形式仍然十分严峻的态势下,为了将这份脐带血安全、准时送到睿睿身边,四川和广东两地携手完成了这次“生命接力”。

据了解,黏多糖贮积症是一种非常罕见的遗传病,被收录在国家卫健委等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。这种疾病是由溶酶体中降解粘多糖的水解酶活性缺失或降低,导致黏多糖贮积在体内各种组织而引发的疾病。

黏多糖贮积症根据缺失的酶的不同被分为7大型,我国常见为Ⅱ型和Ⅳ A型。此外,这种病的主要发病群体为儿童,典型患者出生时正常,于 6 个月~1 岁面容逐渐变丑,面中部变扁、鼻梁增宽、角膜混浊、耳聋、头大、前后径长,前额突出,关节僵 硬、爪形手、鸡胸和腰椎后突等。

异基因造血干细胞移植是黏多糖贮积症主要根治手段之一。根据《异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识》,同胞全相合脐带血和非血缘的脐带血都是推荐的造血干细胞来源。

据干细胞库临床服务部工作人员赵利芳介绍,脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

睿睿非常幸运,在脐血库查到了一份十个位点八个相合的脐带血,并且有核细胞数、CD34+细胞活性和数量都达到了给睿睿做移植的水平。

11月19日上午11点左右,这袋24.7毫升、鲜红的脐带血造血干细胞,跨越1500多公里,缓缓输入到睿睿体内,为他重建造血与免疫系统,重燃生命的希望。

“前几天睿睿的家长还有些担心,怕疫情防控期间人员来不了成都,或者航班取消、火车停运,‘救命血’运送不过来,”赵利芳说,“相信现在应该安心了,全国7家脐血库无论遇到什么困难,都会让每一份与患者匹配的脐带血‘使命必达’!”