9月17日，美国FDA批准一次性静脉输注AAV9基因疗法FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf），用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（Sanfilippo 综合征A型），为该疾病全球首个获批疗法。批准基于开放标签试验中2–5岁患儿的认知功能数据（17例治疗患儿对比27例自然史队列，随访近八年），采用标准完全批准路径。

•信息来源：Cell 期刊官网、生物谷、CPhI 制药在线

9月16日，CD20靶向体内CAR-T疗法（慢病毒载体，COCV-G假型，含第二代人源化抗CD20 CAR）获美国 FDA IND 默示许可，拟进入美国 Ib 期临床试验，用于复发 / 难治 B 细胞非霍奇金淋巴瘤；此前中国研究者发起的临床研究（IIT）已有11例患者给药，耐受性与早期抗肿瘤活性良好。

•信息来源：IASO Bio 官方公告

9月16日，《Nature》在线发表斯坦福大学团队研究，将人iPSC 来源大脑皮质类器官移植入经基因工程改造、几乎缺失新皮层与海马的新生小鼠。移植3个月后人源组织占据小鼠皮层90%以上体积，与小鼠神经元及脊髓建立功能性连接，并观察到此前仅见于尸检人脑的von Economo神经元；团队以此模型重现围产期缺氧所致脑损伤（脑瘫模型）。（临床前 / 动物模型研究）

•信息来源：Nature（斯坦福大学医学院新闻稿）

9月18日，工信部、国家发改委、国家卫健委、国家药监局等十部门联合印发《医药工业发展 "十五五" 规划》（工信部联规〔2026〕210 号）。规划提出加快布局前沿技术，深化基因编辑、分子精准递送、细胞编程与调控等前沿技术应用；突破类器官与器官芯片、通用型细胞治疗、复杂再生器官等关键技术。

•信息来源：工业和信息化部官网

05中国生物技术发展中心发布第9批临床研究备案清单（共9项）

9月15日，中国生物技术发展中心发布第9批生物医学新技术临床研究备案清单，共9项，涵盖KRAS特异性自体TCR-T、MAGE-A4阳性晚期实体瘤TCR-T、HA001治特发性肺纤维化、骨髓MSC治慢性肝衰竭、脐带MSC治糖尿病足 / ALS、人胚干细胞来源MSC治儿童 aGVHD、线粒体输注联合化疗治晚期 NSCLC、脐带MSC治膝骨关节炎等方向，均处于临床研究阶段，非上市产品。

•信息来源：中国生物技术发展中心

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