9月7日，威尔康奈尔医学院MatthewB. Greenblatt 团队（胡玲玲为第一作者）在《Cell》在线发表研究成果，首次在人和小鼠体内鉴定出肌腱 / 韧带干细胞（TLSC）。研究证实该类细胞分化失调是腰椎管狭窄症（LSS）发病的关键诱因，钙信号通路重编程是黄韧带增生肥厚的核心调控机制，为该退行性疾病挖掘出新的药物干预靶点。全球约 1.03 亿人受腰椎管狭窄症影响，该发现有望改变当前仅能依靠手术缓解神经压迫的治疗格局。

•信息来源：Cell 期刊官网、生物谷、CPhI 制药在线

9月5日，国内学术渠道转述确认，基于环状 RNA 联合 tLNP 递送系统、可在体内表达 CD19 CAR 的候选疗法已于2026年8月获得 FDA IND 放行，即将开展 POPULUS1 Ⅰ 期临床试验，适应症为 B 细胞驱动自身免疫性血细胞减少症。该技术路线无需体外采血、细胞分离与扩增，直接在患者体内生成 CAR-T 细胞，为细胞免疫治疗提供全新研发方向。

•信息来源：济南市细胞与基因学会、PR Newswire、FDA 官网

9月5日，Fierce Biotech 等海外学术媒体集中解读 9月1日发布的体内 CRISPR 基因编辑疗法 III 期完整研究结果。该疗法采用一次性静脉输注方式治疗遗传性血管性水肿；数据显示治疗组月均疾病发作次数较安慰剂组减少87%，62% 受试者在6个月观察周期内无疾病发作，中重度发作下降91%。该项目属于全球较早进入 III 期阶段的体内基因编辑临床研究，为体内基因编辑、细胞相关编辑疗法的安全性与疗效评估提供参考依据。

•信息来源：ierce Biotech、项目官方临床公告

9月8日，百时美施贵宝（BMS）宣布其实验性 CAR-T 细胞疗法 arlocabtagene autoleucel（arlo-cel）在治疗难治性多发性骨髓瘤的注册性 II 期临床试验中取得积极顶线结果。该研究评估了 arlo-cel 在已尝试过四类主要标准治疗均未获得持久效果的患者中的疗效，试验达到主要终点及关键次要终点（部分患者实现完全清除可检测的癌症迹象）。Arlo-cel 通过靶向 GPRC5D 蛋白发挥作用，采用单次输注给药，安全性特征与同类 CAR-T 及 GPRC5D 靶向疗法一致。完整研究结果将在 upcoming 医学会议上公布。

•信息来源：PM360、Reuters

05上科大团队碱基编辑造血干细胞成果登《Cell Stem Cell》

9月7日，上海科技大学联合复旦大学、广西医科大学团队在《Cell Stem Cell》在线发表临床研究成果。研究采用自主研发变压器碱基编辑器（tBE）改造造血干细胞，用于镰刀型细胞贫血病、β 地中海贫血治疗。碱基编辑技术不造成 DNA 双链断裂，在不同遗传背景患者造血干细胞中实现稳定高效编辑；4 名受试患者均实现造血重建，摆脱红细胞输注依赖，随访超 12 个月维持高水平胎儿血红蛋白表达，暂未检出脱靶突变与恶性转化。

•信息来源：Cell Stem Cell 期刊官网、科学网、生物谷

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