8月19日，美国 FDA 宣布加速批准 Ultragenyx 公司 AAV8 基因疗法 Genglycos，用于 8 岁及以上糖原贮积病 Ia 型（GSDIa）患者；该一次性基因治疗向肝脏递送功能性 G6PC 基因，临床试验显示治疗组 48 周每日玉米淀粉摄入量较安慰剂组平均下降 31%，是全球首个针对该罕见遗传病病因的获批基因治疗产品。

•信息来源：美国 FDA 新闻稿

8月19日，圣路易斯华盛顿大学团队在《Nature》发表基础免疫研究；在小鼠颅骨骨髓发现淋巴结样免疫结构，可在远端淋巴结接收信号前快速启动针对脑部肿瘤的免疫应答；研究开发头皮下可涂抹凝胶免疫激活疗法，该技术目前仅在动物模型验证，尚未进入人体临床试验；在胶质母细胞瘤小鼠模型可提升抗肿瘤免疫应答、延长生存期，为脑肿瘤、阿尔茨海默病等神经免疫疾病开辟全新干预思路。

•信息来源：WashU Medicine、Nature 期刊官网

 8月18日，科技日报发布宾州州立大学研究成果解读（论文在《Nature‑Biomedical‑Engineering》正式发表）；研发厚度 20 微米仿生透明带（BZP）水凝胶薄膜包裹异体胰岛细胞，实现细胞免疫隔离，同时不阻碍胰岛素释放；糖尿病小鼠移植后一周血糖恢复正常，多数小鼠不使用系统性免疫抑制剂情况下维持正常血糖超过 100 天，推动异体胰岛细胞糖尿病替代治疗发展。

•信息来源：科技日报

04CDE公开CGT “先锐计划” 征求意见稿，建立细胞基因治疗优先审评沟通新机制

8月19日，国家药监局药审中心对外发布《细胞与基因治疗药品 “先锐计划”（征求意见稿）》等系列文件公开征求意见，征求期限 1 个月；该计划针对 CGT 创新药品建立早期介入、前置沟通、优先审评通道，优化细胞 / 基因治疗创新药全流程审评路径，对国内细胞药物的研发上市具有顶层指导意义。

•信息来源：国家药监局药品审评中心（CDE）

05中科院对外解读 SIRA 遗传学策略，打通单细胞图谱到体内细胞亚群功能验证技术壁垒

8月18日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心发布科研解读，周斌研究员团队评述论文于 7 月 3 日在《EMBO Journal》上线，提出序贯交叉重组酶 SIRA 遗传学策略；依托 Dre‑Cre 双重组酶系统，实现对特定细胞亚群的精准谱系示踪、基因敲除；解决单细胞测序仅能描述细胞图谱、难以开展体内功能验证的行业痛点，为纤维化、肿瘤、神经退行性疾病细胞亚群机制研究提供全新工具。

•信息来源：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心

 8月19日，南京大学附属鼓楼医院王东进团队在《Nature Medicine》发表国家卫健委备案 iPSC 临床研究 HEAL‑CHF 成果；20 例严重缺血性心衰受试者接受 iPSC 来源心肌细胞心肌内注射，随访 12 个月未观察到致瘤、恶性心律失常等严重安全风险，受试者 6 分钟步行距离平均提升 168.8 米，为 iPSC 心肌细胞治疗心力衰竭提供本土高质量临床证据。

•信息来源：Nature Medicine、南京大学附属鼓楼医院

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