01人类干细胞培育神经元成功修复动物受损脊髓回路

近日，美国格拉德斯通研究所团队在《科学·转化医学》发表研究，利用人类诱导多能干细胞培育出V2a中间神经元，移植到大鼠颈部脊髓损伤部位后成功存活并与宿主神经回路建立连接，改善了与呼吸相关的运动功能。在低氧测试中，约75%的移植大鼠通过挑战，而未治疗组均出现呼吸衰竭。

•信息来源：EurekAlert! / GEN Biotechnology

02类器官上首次培育出功能性心脏瓣膜

8月11日，美国匹兹堡大学团队在《细胞·干细胞》发表成果，首次利用干细胞培育的心脏类器官表面生长出功能性心脏瓣膜。该模型可模拟二尖瓣脱垂等四种瓣膜疾病的发育与病变过程，团队已初步识别出导致疾病的部分信号通路并找到纠正方法。

•信息来源：Cell Stem Cell

03CAR-T疗法助自身免疫病患者成功妊娠并诞下健康婴儿

8月11日，《新英格兰医学杂志》发表多国联合研究，首次系统分析重症自身免疫病女性接受CD19 CAR-T治疗后的妊娠情况。共记录了14次妊娠和8次分娩，所有婴儿均健康出生，免疫系统发育正常，且患者妊娠期间疾病未复发、无需继续用药。

•信息来源：New England Journal of Medicine / 生物谷

04基因编辑新策略：工程化LNP实现小鼠体内造血干细胞持久编辑

近日，中国医学科学院饶书权团队等在《自然·生物医学工程》发表研究，开发出抗CD34抗体偶联的脂质纳米颗粒（CD34/LNPDP），可在人源化小鼠体内高效、特异性地将CRISPR/Cas编辑工具递送至造血干细胞，实现BCL11A增强子和ELANE基因的持久编辑，为血液疾病体内基因治疗提供新策略。

•信息来源：Nature Biomedical Engineering / 生物谷（iNature）

05中国生物技术发展中心发布第6批生物医学新技术临床研究备案

8月11日，中国生物技术发展中心公布第6批（统计周期7月16日–7月31日）备案清单，共13项完成备案，涵盖干细胞、CAR-T/TCR-T、DC疫苗等，其中通用型CAR-T、HPV-DC为新增方向；六批累计93项，均处于临床研究阶段（非上市获批）。

•信息来源：中国生物技术发展中心

06北京就促进细胞与基因治疗高质量发展措施公开征求意见

8月12日，北京市科委、中关村管委会发布《关于促进细胞与基因治疗领域高质量发展的若干措施（征求意见稿）》，围绕创新、临床、平台、监管、产业五大维度推出9项支持举措。其中特别提出医保部门提前介入、提供医疗服务价格政策辅导，为产品获批后合规收费做好准备；鼓励外商投资企业在自贸区内从事干细胞、基因诊疗技术开发。征求意见时间为8月12日至8月18日。

•信息来源：北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会

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