Intellia公司的lonvoguran ziclumeran（lonvo-z，原 NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）全球 III 期试验达到主要终点与关键次要终点，安全性良好；已启动 FDA 滚动 BLA 提交，计划 2027 年上半年在美国商业化上市，为全球首个进入上市申报的体内 CRISPR 基因编辑疗法。

• 信息来源：Intellia Therapeutics 官网公告

5 月 7 日，《细胞》刊发临床试验结果：11 例难治性血癌患者输注高比例干细胞样长寿免疫细胞 CAR-T，5 例获得缓解，具备剂量更低、副作用更小的优势，为 CAR-T 优化提供新策略。

• 信息来源：中国科学院官网

华道生物自主研发的 HDCD19 CAR-T 产品获 NMPA 受理（受理号：CXSS2600077），适应症为难治复发性非霍奇金淋巴瘤；采用全人源 CAR 结构与全自动生产体系，预计定价 23–25 万元，显著低于现有 CAR-T 产品。

• 信息来源：国家药监局药品审评中心（CDE）

中华医学会骨科学分会发布《中国膝骨关节炎关节腔注射治疗专家共识（2026 版）》，明确间充质干细胞来源外泌体（MSC-EXOs）具备软骨保护与修复潜力，证据等级较低，仅限规范临床研究使用。

• 信息来源：中华关节外科杂志（电子版）

乐城医疗药品监管局批复博鳌国际医院，开展“无支架球型软骨组织颗粒（CartiLife®）修复膝关节软骨缺损的自体软骨细胞治疗技术”；适用于ICRS Ⅲ/Ⅳ级、缺损面积2–10 cm²的中重度膝软骨缺损患者；为乐城第30项前沿生物医学新技术临床应用资格。

• 信息来源：财联社