近期，韩国生物技术公司 Nature Cell 宣布，其自主研发的干细胞疗法 JointStem 获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定（BTD）。这是一种针对严重膝骨关节炎的自体脂肪间充质干细胞（MSC）疗法，仅需单次关节腔内注射即可实现软骨再生，疗效持续至少三年。

膝骨关节炎被称为「不死的癌症」，是一种以关节软骨进行性磨损、破坏为核心的退行性疾病。其临床表现多样，主要症状包括关节疼痛、僵硬、活动受限、肿胀、摩擦音或摩擦感、关节畸形等。疼痛的发生与关节软骨的磨损、关节面的不平整以及关节周围的炎症反应密切相关。随着病情的发展，关节的活动范围会逐渐缩小，表现为下蹲困难、行走不便等。

根据韩国 III 期临床试验数据，JointStem 在主要评估指标 WOMAC（骨关节炎指数）和 VAS（疼痛指数）上均表现卓越。WOMAC 评分从给药前的平均 1374.69 分降至 24 周后的 849.39 分（下降 521.56 分，P 值<0.0001），VAS 评分从 57.74 分降至 32.65 分（下降 25.16 分，P 值<0.0001）。

有媒体指出，基于本次的 BTD 认定开辟的快速审批通道，JointStem 有望在 2026-2027 年成为首个获 FDA 批准上市的膝骨关节炎干细胞疗法。这标志着膝骨关节炎治疗有望从「症状缓解」迈向「组织修复」的新纪元。

目前，膝骨关节炎的主流疗法以缓解症状为主，临床治疗手段主要包括药物治疗、手术治疗、物理治疗等。药物治疗比如非甾体抗炎药（布洛芬等）仅能短期止痛，长期使用增加消化道出血风险；手术治疗如关节置换术适合终末期患者，但人工关节寿命仅 15 年，且年轻或高活动需求患者不适用；物理治疗与外用药物，如热疗、电刺激、外用消炎止痛膏药，能暂时缓解症状，但无法阻止软骨磨损进程。

我国 40 岁以上人群膝骨关节炎患病率高达 46.3%，传统治疗手段虽多，却多聚焦于「治标」。传统疗法难以实现软骨的修复与再生，陷入「止痛-缓解-再疼痛」的循环。而干细胞疗法的出现，则代表着一种「治本」 的新思路，其中 MSC 通过三大机制以实现「治本」：1、MSC 可分化为软骨细胞，直接再生受损软骨；2、发挥旁分泌效应，比如分泌生长因子（TGF-β等）促进软骨基质合成；3、通过抗炎调控抑制 IL-1、TNF-α等炎症因子，缓解疼痛。

2023 年 8 月，Nature Reviews Rheumatology 的一篇文献曾指出，全球 47 项干细胞治疗膝骨关节炎临床试验进入 III 期阶段，干细胞分别源自骨髓、脂肪和脐带等。2024 年 7 月，Magellan Stem Cells 公司公布的临床试验结果（发表于 Osteoarthritisand Cartilage Open 杂志）进一步验证了干细胞疗法的潜力，数据显示，一次注射一种用于干预膝骨关节炎的新型现成干细胞疗法 MAG200 即可显著改善 75% 临床试验参与者的疼痛和功能，效果长达 12 个月。更重要的是，这种改善效果是持久的。12 个月后，58% 的参与者疼痛持续改善。MRI 扫描显示，接受 MAG200 干预的参与者的软骨体积和质量也有所改善。

JointStem 的 FDA 突破性疗法认定，标志着膝骨关节炎治疗有望进入「再生医学时代」。

来源：医麦客