小儿先天性膈疝（CDH）是由于胚胎发育异常，导致膈肌缺损，腹腔脏器疝入胸腔及肺发育不良。膈疝可对心肺功能、全身情况均造成不同程度的影响，是新生儿急危重症之一。美国每出生2500个新生儿就有1个患有CDH，其中一半病例被认为是严重的。严重的CDH死亡率高达50％，同时由于生命最初几周内氧气水平低，CDH还会导致患儿大脑异常，增加延迟风险。

       据美国Newswise报道，近期，坐落在休斯顿的德克萨斯大学健康科学中心（UTHealth ）开展了一项新的临床试验，首次研究为严重的先天性膈疝（CDH）患儿输注自体脐带血，观察其能否保护患儿大脑，以减轻发生神经发育障碍的风险。

德克萨斯大学健康科学中心麦戈文医学院小儿外科助理教授Matthew Harting博士

        德克萨斯大学健康科学中心麦戈文医学院小儿外科助理教授Matthew Harting博士说：“目前还没有一种治疗方法可以保护CDH患儿免受神经系统损伤的影响，否则这些婴儿可能拥有正常的大脑功能。我很荣幸能够为这些患儿和家属提供一种新的治疗方法。这是一种正在临床试验中评估的调查性新药，专门用于研究脐带血细胞疗法对CDH患儿的益处。仅让CDH患儿存活已经远远不够，我们正在努力通过新的疗法帮助CDH患儿达到最大的治疗潜力并让他们获得最高的生活质量。”

        在美国食品和药物管理局（FDA）监管框架支持下的Ⅰ期临床试验将评估该疗法的安全性和有效性，同时测量神经和发育方面的结果。这项研究还将评估细胞疗法对肺动脉高血压的潜在影响，这是CDH患儿在新生儿期面临的常见挑战。

        据Matthew Harting介绍，从孩子自身脐带血中提取的干细胞将在专业的干细胞实验室里进行分离、处理和质量控制，并在他们出生后6天内最多分4次重新注入，随后，研究小组将跟踪患儿的治疗进展，并在他们出院后常规门诊随访到2岁。

        试验已获得了德克萨斯大学健康科学中心临床试验补助金的支持，将由多个学科的医生和专家共同合作完成。“这项试验只是我们为CDH患者提供最先进的治疗方法之一，这些患儿无法在其他任何地方接受这种特殊的治疗。”Matthew Harting说。河南省人类遗传资源中心干细胞库将会持续关注这一临床实验的最新动态。